La FDA autorizó el uso de leucovorina para tratar la deficiencia cerebral de folato en niños con autismo que presentan autoanticuerpos específicos.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) anunció la aprobación de la leucovorina cálcica como tratamiento para la deficiencia cerebral de folato (DCF), una condición vinculada a algunos casos de trastorno del espectro autista (TEA), informó el Departamento de Salud. La decisión fue publicada en el Registro Federal y confirma que el medicamento podrá administrarse de forma oral o parenteral en pacientes que presenten autoanticuerpos contra el receptor de folato alfa (FRα).
La deficiencia cerebral de folato se caracteriza por niveles bajos de 5-metiltetrahidrofolato en el líquido cefalorraquídeo, a pesar de niveles normales de folato en sangre, y se ha relacionado con retrasos en el desarrollo, dificultades de comunicación y ciertos síntomas asociados al autismo. Estudios recientes muestran que algunos niños con TEA presentan esta alteración debido a la acción de autoanticuerpos que impiden el transporte adecuado del folato hacia el cerebro.
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La leucovorina, también llamada ácido folínico, es una forma activa de folato que puede atravesar la barrera hematoencefálica aun cuando existen estos anticuerpos. A diferencia del ácido fólico tradicional, no requiere metabolización adicional y permite una intervención directa en el sistema nervioso central. Antes de esta aprobación, la leucovorina se utilizaba en quimioterapia como rescate y en casos de anemia megaloblástica, pero no contaba con indicación oficial para condiciones neurológicas relacionadas con el autismo.
“El tratamiento con leucovorina ha demostrado mejorar la comunicación verbal y ciertas habilidades adaptativas en niños con TEA que presentan autoanticuerpos anti-FRα”, señaló un especialista. Aunque no constituye una cura del autismo, ofrece un enfoque terapéutico dirigido a un subgrupo específico de pacientes, restableciendo los niveles de folato en el cerebro y aportando beneficios funcionales medibles.
El perfil de seguridad del medicamento es favorable, con efectos secundarios leves y transitorios como insomnio, irritabilidad o molestias gastrointestinales. La FDA recomienda seguimiento clínico cercano, incluyendo mediciones del folato en líquido cefalorraquídeo y pruebas de autoanticuerpos.
El diagnóstico requiere análisis especializados mediante punción lumbar y evaluación inmunológica, disponibles en laboratorios estadounidenses reconocidos. Su disponibilidad estará regulada bajo prescripción médica, con distribución prevista en farmacias hospitalarias y posibles coberturas públicas a partir de noviembre de 2025.
Expertos y organizaciones médicas han recibido con optimismo la aprobación, aunque enfatizan la necesidad de estudios a largo plazo para evaluar el impacto sobre el desarrollo neurológico. Investigaciones en curso en Europa y América Latina buscan determinar la prevalencia de DCF y la eficacia del tratamiento en diferentes poblaciones con autismo.
La aprobación de la leucovorina representa un avance en la medicina personalizada aplicada al autismo, ofreciendo una herramienta terapéutica basada en evidencia científica para quienes presentan esta deficiencia específica.
