La modificación de un virus causante de una grave enfermedad, es la cura de otra también mortal
Existen muchas enfermedades en el mundo, muchas de ellas poco comunes, que suelen ser amenazantes debido a que son poco comunes, una de estas enfermedades es la del “niño burbuja”, la cual parece ya tener cura con una novedosa terapia génica.
Investigadores en Estados Unidos dicen haber usado el virus del VIH para crear una terapia genética que curó a 8 niños que sufrían de inmunodeficiencia combinada severa, que se conoce comúnmente con el nombre de enfermedad de los “niños burbuja”.
Los resultados de la investigación, desarrollada en el hospital Tennessee, en Estados Unidos, fueron publicados en la revista New England Journal of Medicine.
Los pequeños nacieron con poca o nula inmunidad, ahora, después del tratamiento, sus sistemas inmunológicos funcionan con normalidad.
La terapia consistió en sacar médula ósea de los afectados y corregir su ADN poco tiempo después de su nacimiento.
El gen “correcto” —utilizado para corregir el defecto- fue insertado dentro de una versión alterada de VIH, el virus que causa Sida.
“Los niños, que aún son pequeños, ya salieron de las unidades de aislamiento protectoras donde vivieron el inicio de su vida y ahora pueden jugar como otros niños de su edad“, dijo Ewelina Mamcarz, miembro asistente del departamento de trasplantes de médula ósea de St. Jude.
Agregó que agora responden a las vacunas y tienen un sistema inmunológico para crear todas las células inmunes que necesitan y los protegen de infeccione, pudiendo explorar el mundo y llevar una vida normal.
¿Qué es el síndrome de SCID?
Las siglas corresponden al nombre en inglés de inmunodeficiencia combinada severa, siendo la más común la SCID-X1.
Los bebés que padecen esta condición y no reciben tratamiento tienen que vivir en ambientes totalmente esterilizados y suelen morir de pequeños.
Esto implica que el sistema inmune no produce suficientes defensas, dejando entrar todas las bacterias y hacer de cualquier enfermedad un arma mortal.
El caso más famoso, que puso en la mira la enfermedad fue el de David Vetter, quien nació en Texas en 1971 con inmunodeficiencia combinada grave y sobrevivió durante 12 años, en parte gracias a la cámara estéril en la que vivía, que mantenía a raya los gérmenes, inicialmente en el hospital y luego por breves períodos en su hogar.
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A los 20 segundos de nacer en el Hospital de Niños de Texas, en Houston, fue colocado en una cámara de aislamiento plástica donde vivió hasta los 6 años, cuando pudo salir gracias a un traje de plástico diseñado especialmente para él por la NASA.
Sus padres ya habían perdido a un niño a causa de esta enfermedad antes de que él naciera.
En la actualidad el mejor tratamiento para esta enfermedad es el trasplante de médula ósea de un donador compatible, sin embargo, la mayoría jamás consigue uno y deben recibir células madre de la sangre de otros donantes.
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